Klart för subvention av läkemedel mot kortväxthet för barn
Voxzogo som är avsett för behandling av kortväxthet (akondroplasi) kommer att ingå i högkostnadsskyddet, enligt nytt beslut från TLV som tidigare sagt nej.
– Att Voxzogo nu omfattas av subvention är ett viktigt steg för att möta det medicinska behovet hos barn med akondroplasi runt om i Sverige, säger Ola Nilsson vid Karolinska Institutet i Solna.
TLV har beslutat att Voxzogo kommer att ingå i högkostnadsskyddet från och med den 1 november 2026. Genrebild.
Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har i flera regeringsuppdrag utvecklat nya kriterier och metoder för myndighetens bedömning av rimlig kostnad för att öka tillgången till läkemedel som behandlar sällsynta sjukdomar
I början av 2025 presenterade myndigheten sin slutrapport, något som Svensk Farmaci då uppmärksammade, och i den presenterades ett nytt arbetssätt för att stärka tillgången till behandlingar mot sällsynta sjukdomar.
Det ledde till att läkemedlet Lojuxta (lomitapid) för behandling av den sällsynta ärftliga sjukdomen homozygot familjär hyperkolesterolemi, HoFH, blev det första läkemedel som inkluderas i läkemedelsförmånerna efter att myndigheten börjat tillämpa nya kriterier och metoder.
I september 2023 beslutade TLV att Voxzogo (vosoritid) för behandling av akondroplasi, en ärftlig sjukdom som tillhör den vanligaste formen av kortväxthet, inte skulle ingå i högkostnadsskyddet.
”Företaget som står bakom produkten har inte visat att kostnaden vid användning av Voxzogo motsvarar nyttan”, skrev TLV då i sitt pressmeddelande.
Voxzogo är det första läkemedlet som är avsett för behandling av kortväxthet från fyra månaders ålder eller äldre så länge skelettet fortfarande växer, och är godkänt i EU sedan 2021.
Mellan 300 och 400 personer i Sverige har akondroplasi.
I maj 2025 ansökte företaget BioMarin International Limited på nytt om att Voxzogo ska ingå i läkemedelsförmånerna.
Nu har TLV fattat ett nytt beslut, och ändrat sig, vad gäller Voxzogo så läkemedlet kommer att ingå i högkostnadsskyddet från och med den 1 november 2026.
”Baserat på att akondroplasi är ett mycket sällsynt hälsotillstånd och att svårighetsgraden är mycket hög, samt att Voxzogo bedöms ge en kliniskt relevant patientnytta, bedömer TLV att det är rimligt att acceptera en högre kostnad än vad TLV vanligtvis gör för tillstånd med mycket hög svårighetsgrad, skriver myndigheten i ett pressmeddelande.
Enligt beslutet bedömer TLV ”att Voxzogo bedöms ge en kliniskt relevant hälsovinst eftersom läkemedlet ökar längdtillväxten, vilket i sin tur minskar riskerna för att utveckla komplikationer som kan leda till för tidig död och försämrad livskvalitet.”
I en rapport från september 2023 om hur patienternas tillgång till läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd kan stärkas, som Svensk Farmaci då uppmärksammade, visade en genomgång av tidigare beslut att TLV vanligen accepterar en gräns på omkring 1 miljon kronor per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår för ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.
TLV har nu haft trepartsöverläggningar med företaget och regionerna. Inom ramen för överläggningarna har företaget och regionerna tecknat en sidoöverenskommelse som innebär att behandlingskostnaderna för Voxzogo minskar.
Med hänsyn tagen till innehållet i sidoöverenskommelsen uppgår kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår enligt beslutet till cirka 2 miljoner kronor.
TLV bedömer att företagets erbjudande om återbäring gör att kostnaden för Voxzogo är rimlig för patienter med akondroplasi i förhållande till behandlingens nytta.
— Att Voxzogo nu omfattas av subvention är ett viktigt steg för att möta det medicinska behovet hos barn med akondroplasi runt om i Sverige, säger Ola Nilsson, professor i pediatrisk endokrinologi vid Karolinska Institutet i Solna i ett pressmeddelande.
Läs mer >> Så mycket hälsa som möjligt för pengarna
Bara hälften av alla nya läkemedel når svenska patienter
Sverige halkar efter – färre nya läkemedel når svenska patienter
Nu kan svenska patienter får tillgång till kostsam genterapi
Kraftig kritik mot TLV:s rapport: ”Riskerar att undergräva tillgången till särläkemedel”
