Nytt läkemedel kan bromsa aggressiv form av ALS
Ett nytt precisionsläkemedel mot en ovanlig ALS-variant har visat positiva resultat i en ny studie. Patienter som fick läkemedlet levde längre och behöll förmågan att klara vardagliga aktiviteter längre.
Forskarteamet på Neurologens forskningsavdelning på Norrlands universitetssjukhus består av Lena Bylund, Ivar Winroth, Nina Sundqvist, Peter Andersen, Elisabeth Müller Granberg, Tina Björn och Karin Forsberg.
Som enda representant från Norden har ALS-forskargruppen vid Norrlands universitetssjukhus och Umeå universitet deltagit i studien.
— Vi gläds åt de positiva nyheterna. Den här mutationen finns främst hos unga ALS-patienter och hos dem har sjukdomen ofta ett mycket snabbt förlopp. Det nya läkemedlet visade en stabilisering och stopp för ytterligare sjukdomsutveckling hos flera patienter, säger Peter Andersen, professor i neurologi vid Institutionen för klinisk vetenskap vid Umeå universitet och ansvarig för studien vid Norrlands universitetssjukhus, i ett pressmeddelande.
Studien drivs av det amerikanska läkemedelsföretaget Ionis Pharmaceuticals och omfattar 89 patienter vid 25 universitetssjukhus runt om i världen.
Läkemedlet, Ulefnersen, minskar nybildningen av proteinet FUS. I studien kunde forskarna se att patienter som fick läkemedlet levde längre, hade mindre skador på nervsystemet och behöll förmågan att klara vardagliga aktiviteter längre.
I Sverige har cirka en procent av patienterna med ALS en mutation i FUS-genen. FUS-ALS utmärker sig genom att de som drabbas ofta är unga, mellan 16 och 40 år, och att sjukdomen har ett snabbt förlopp. Få patienter överlever mer än tre år efter att förlamningssymtomen har debuterat.
Peter Andersen, överläkare i neurologi vid Norrlands universitetssjukhus och professor vid Institutionen för klinisk vetenskap, enheten för Neurovetenskaper.
ALS-gruppen i Umeå har forskat om ALS sedan 1993 och om FUS-ALS sedan 2009.
— Ulefnersen är ett superspecifikt läkemedel som tagits fram med syfte att behandla FUS-ALS. Det är många års forskning om ALS och klinisk ALS genetisk forskning med stark svensk medverkan av familjer från hela Sverige, molekylärbiologiska studier på celllinjer från patienter och att tre svenska patienter donerade sin kropp till medicinsk forskning om ALS-FUS som har lett till dagens resultat, säger Peter Andersen i pressmeddelandet.
Läs mer >>
NT-rådet ändrar sig: vissa ALS-patienter ska få Qalsody
NT-rådet säger nej till ALS-läkemedel – får skarp kritik: ”Patienter kommer dö”
Sverige halkar efter i tillgången till nya läkemedel i Europa
