NT-rådet har tidigare avrått regionerna från att använda Qalsody (tofersen). Efter en ny bedömning har man delvis ändrat sig.
Qalsody (tofersen) riktar sig till patienter med en sällsynt form av ALS. Mer specifikt handlar det om patienter med så kallade SOD1-mutationer. Totalt är det cirka två till sex procent av alla ALS-patienter som har SOD1-mutationer, i Sverige runt 50 personer.
2024 blev läkemedlet godkänt av Europeiska läkemedelsmyndigheten och används i vissa europeiska länder. Men trots godkännandet på EU-nivå har användandet av läkemedlet stött på patrull i Sverige.
Rådet för nya terapier, NT-rådet, en expertgrupp med representanter för Sveriges regioner, har tagit beslut om att avråda regionerna från att använda läkemedlet, något som Svensk Farmaci uppmärksammat tidigare.
Motiveringen: Det är för dyrt och ger inte önskad effekt.
NT-rådets hållning har mötts av hård kritik från bland annat läkarkåren och patientorganisationer.
Nu, efter att ha öppnat ärendet igen och förhandlat om pris med läkemedelsföretaget, har NT-rådet ändrat sig.
Den generella rekommendationen är att Qalsody inte ska användas generellt i svensk sjukvård. Däremot kan behandling med Qalsody vara aktuellt för en begränsad grupp patienter, efter särskild individuell bedömning av ett nationellt behandlingsråd.
Rekommendationen från NT-rådet baseras på publicerade studier och en hälsoekonomisk bedömning.
NT-rådet bedömer att nyttan av Qalsody är mycket osäker. De kliniska studier som hittills genomförts har inte kunnat påvisa en tydlig förbättring av patienternas funktionsförmåga. Det finns också en risk för allvarliga biverkningar.
Behandlingen är dessutom mycket kostsam. Kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår beräknas enligt Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) till mellan 10,6 och 28,3 miljoner kronor, enligt Läkartidningen.
— De studier där det i dag finns resultat visar inte på tydlig patientnytta. Vi har väntat på att läkemedelsföretaget skulle inkomma med fler studieresultat, men det har de inte gjort i tillräcklig utsträckning och det är en av anledningarna till att det här beslutet har dragit ut på tiden, säger Mårten Lindström, tillförordnad ordförande i NT-rådet i ett pressmeddelande.
På gruppnivå ger inte läkemedlet tillräcklig effekt i förhållande till den mycket höga kostnaden. En förhandling med läkemedelsföretaget har genomförts vilket lett till ett avtal som ger regionerna en viss kostnadsreduktion.
NT-rådet har nu inrättat ett nationellt behandlingsråd där varje patientfall ska granskas individuellt, vilket ska säkerställa att behandlingen ges på samma grunder och sker jämlikt över hela landet. Patienterna som är aktuella för behandling är de som har snabbast försämring av sjukdomen.
— Ett behandlingsråd består av medicinska experter inom det specifika området och har som uppdrag att, utifrån NT-rådets kriterier, bedöma om patienten kan erbjudas behandling. Även om det vetenskapliga underlaget är mycket begränsat, vill vi ändå göra vad vi kan, utifrån de möjligheter som finns för den här patientgruppen, säger Mårten Lindström.
Varken Norge, Danmark eller Finland har godkänt offentlig subvention av Qalsody.
— Vi hoppas att det kommer fler kliniska studier, som ger oss ett bättre beslutsunderlag framöver. ALS är en mycket svår sjukdom och vi hoppas på läkemedelsutvecklingen inom området, säger Mårten Lindström.
Läs mer >> NT-rådet säger nej till ALS-läkemedel – får skarp kritik: ”Patienter kommer dö”
Sverige halkar efter i tillgången till nya läkemedel i Europa
