NT-rådet säger nej till ALS-läkemedel – får skarp kritik: ”Patienter kommer dö”
Tillräckligt med evidens saknas och behandlingen är för dyr. Det menar NT-rådet som avråder regionerna från att använda läkemedlet Qalsody vid ALS-behandling. Uppmaningen kritiseras hårt av läkare, skriver Läkartidningen.
Använd inte Qalsody vid behandling av ALS. Det är NT-rådets uppmaning till regionerna.
Det var för nästan precis ett år sedan som läkemedlet tofersen, även känt under produktnamnet Qalsody, godkändes av EU-kommisionen.
Läkemedlet riktar sig till patienter med en mycket sällsynt form av ALS. Mer specifikt handlar det om patienter med så kallade SOD1-mutationer. Totalt är det cirka två till sex procent av alla ALS-patienter som har SOD1-mutationer, i Sverige runt 40 personer.
Men trots godkännandet på EU-nivå har användandet av läkemedlet stött på patrull i Sverige. SKR:s råd för nya terapier, NT-rådet, avråder nämligen regionerna från att använda läkemedlet. Motiveringen: Det är för dyrt och ger inte önskad effekt.
— Det har funnits stora förhoppningar om att Qalsody skulle kunna bromsa sjukdomsförloppet hos patienter med den här specifika mutationen, men i de studier som företaget hittills har genomfört har man inte kunnat visa att Qalsody ger nytta för patienterna, säger Åsa Derolf, ordförande i NT-rådet, i ett pressmeddelande.
Per patient och år ligger behandlingskostnaden för Qalsody på cirka 3,4 miljoner kronor.
NT-rådets hållning har mötts av hård kritik från delar av läkarkåren. En av dessa är Peter Andersen, professor och överläkare i neurologi på Norrlands universitetssjukhus i Umeå.
— Patienter kommer att dö. Men jag är inte förvånad. Vi hade väntat oss det här, säger han till Läkartidningen.
Peter Andersen pekar på flera möjliga förklaringar till varför Qalsody inte uppnår önskad effekt hos alla patienter. Dels kan det vara relaterat till dosen, förklarar han, dels till när i förloppet behandlingen påbörjas.
— I andra länder som sedan 2021 har använt tofersen i early access-program ser man helt fantastiska resultat på flertalet patienter. Enstaka patienter svarar inte. Men flertalet patienter i till exempel Tyskland och Belgien svarar, säger han till Läkartidningen.
Läs också: Sverige halkar efter i tillgången till nya läkemedel i Europa
