Så kan typ 1-diabetes gå från en kronisk till en botbar sjukdom
Svenska forskare har för första gången transplanterat insulinproducerande celler utan att patienten behövt immunhämmande läkemedel.
Banbrytande ö-cellsbehandling kan innebära paradigmskifte för patienter med typ 1-diabetes
Akademiska sjukhuset i Uppsala är först i världen med erbjuda patienter med typ 1-diabetes transplantation med genmodifierade, hypoimmuna insulinproducerande celler från Langerhanska öar utan användning av immundämpande läkemedel. Detta inom ramen för en klinisk studie.
Sedan drygt 20 år finns en etablerad behandling med transplantation av Langerhanska öar som innehåller insulinproducerande celler, men det har krävt livslång medicinering med immundämpande läkemedel för att förhindra att de nya cellerna stöts bort.
Dessa läkemedel är i sin tur ofta förknippade med omfattande biverkningar.
Nu har forskarna modifierat donerade Langerhanska öar med gensaxen CRISPR-Cas12b. Genom att inaktivera HLA-gener och överuttrycka proteinet CD47 skapade de celler som gör cellerna ”osynliga” för patientens immunförsvar, så att de kan skyddas både mot avstötning och mot det fortsatta autoimmuna angreppet.
Den cellprodukt som använts har framställts vid Oslo universitetssjukhus medan transplantationen gjorts vid Akademiska sjukhuset.
Per-Ola Carlsson, överläkare och professor inom endokrin och diabetes, Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet
En mindre mängd genmodifierade celler transplanterades in i underarmen på en man med långvarig typ 1-diabetes.
Tolv veckor senare visade mätningar att cellerna hade en stabil, glukosstyrd insulinproduktion och inte framkallade någon immunreaktion.
Nu visar en 14-månadersuppföljning publicerad i The New England Journal of Medicine att cellerna är säkra samt fortsätter att överleva och fungera hos patienten.
— Detta är ett bevis på att insulinproducerande celler kan transplanteras till patienter med typ 1-diabetes och fås att överleva utan samtidigt behov av immundämpande läkemedel via en specifik teknik för genmodifiering. Vår förhoppning är att tekniken framöver helt ska förändra typ 1-diabetes från en kronisk sjukdom till en botbar sjukdom, säger Per-Ola Carlsson, studiens huvudprövare, överläkare och professor vid sektionen för endokrinologi och diabetologi vid Akademiska sjukhuset i ett pressmeddelande och fortsätter.
— Eftersom detta är en först-i-människa studie, som i första hand fokuserar på säkerhet, har endast en mindre mängd insulinproducerande celler transplanterats till denna första patient. I en uppföljande kommande studie, med stamcellframtagna insulinproducerande celler, hoppas vi dock få möjlighet att öka cellmängden och komma upp i botande doser.
Läs mer här >> Svenska forskare hoppfulla kring nytt läkemedel mot diabetes och fetma
