Subvention för miljoner när mycket få patienter berörs
Lojuxta mot en sällsynt och allvarlig blodfettsrubbning blir först att få subvention tack vare ett nytt arbetssätt på TLV som gör generösare bedömning för mycket små patientgrupper.
Genom att blockera ett särskilt protein minskar Lojuxta nivåerna av fett och kolesterol i blodet.
Sedan 2013 är läkemedlet Lojuxta (lomitapid) EU-godkänt för behandling av den sällsynta ärftliga sjukdomen homozygot familjär hyperkolesterolemi, HoFH. Sjukdomen innebär extremt höga nivåer av LDL-kolesterol i blodet redan tidigt i livet. Utan behandling lever personer med HoFH sällan längre än till 30-årsåldern. I Sverige finns ett fåtal med sjukdomen, skriver Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV), i ett pressmeddelande.
TLV utgår i från att det finns mellan 14 – 29 patienter som har sjukdomen i Sverige i dag och att det tillkommer en patient var tredje år.
Lojuxta ingår sedan 1 november i högkostnadsskyddet. Detta är tack vare TLV:s nya arbetssätt för att stärka tillgången till behandlingar mot sällsynta sjukdomar, utifrån ett regeringsuppdrag. Tidigare i år presenterades det nya arbetssättet i en rapport, som Svensk Farmaci då uppmärksammade.
— Detta är det första läkemedel som inkluderas i läkemedelsförmånerna efter att vi har börjat tillämpa nya kriterier och metoder. Det är mycket glädjande att Lojuxta nu kan göras tillgängligt för patienter i Sverige, säger Agneta Karlsson, generaldirektör på TLV, i pressmeddelandet.
De nya kriterierna innebär att behandlingen ska ge en tydlig och meningsfull effekt mot en mycket allvarlig sjukdom. Studier visar att Lojuxta, som ges som tillägg till fettsnål kost och andra kolesterolsänkande läkemedel, sänker LDL-kolesterolet ytterligare. För patienter med HoFH bedömer TLV att det inte finns någon annan relevant tilläggsbehandling att jämföra med Lojuxta.
Den aktiva substansen, lomitapid, hämmar ett protein i levern och tarmen som deltar i bildningen av fettsubstanser som släpps ut i blodet. Genom att blockera detta protein minskar Lojuxta nivåerna av fett och kolesterol i blodet, och därmed risken för framtida hjärt-kärlsjukdom.
TLV har haft överläggningar med företaget Chiesi Pharma och regionerna. I dessa samtal har parterna gjort en sidoöverenskommelse som sänker kostnaden för behandlingen.
I beslutet skriver TLV att i deras grundscenario vinner patienterna som behandlas med Lojuxta 1,72 kvalitetsjusterade levnadsår jämfört med inget tillägg till standardbehandling. Med hänsyn tagen till innehållet i sidoöverenskommelsen uppgår kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår till cirka 2,5 miljoner kronor.
I en rapport om hur patienternas tillgång till läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd kan stärkas som TLV tidigare har lämnat till regeringen, och Svensk Farmaci då uppmärksammade, visar en genomgång av tidigare beslut att TLV vanligen accepterar en gräns på omkring 1 miljon kronor för ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad.
TLV bedömer att företagets erbjudande om återbäring gör att kostnaden för Lojuxta är rimlig i förhållande till nyttan, utifrån de nya kriterierna.
Läs mer >> TLV: Medicin mot sällsynta sjukdomar ska få kosta mer
