Europeiska läkemedelsmyndighetens exteriör i Amsterdam.
EU:s läkemedelsmyndighet EMA:s expertkommitté CHMP har rekommenderat att EU-kommissionen godkänner Brinsupri (brensokatib) för behandling av lungsjukdomen bronkiektasier utan cystisk fibros hos patienter från tolv års ålder, uppger EMA i ett pressmeddelande.
Bronkiektasier utan cystisk fibros är en kronisk och progressiv lungsjukdom som kännetecknas av skadade luftvägar, nedsatt lungfunktion och återkommande infektioner. Sjukdomen har många likheter med cystisk fibros, men beror inte som cystisk fibros på mutationer i en viss gen utan kan bland annat utlösas av luftvägsinfektioner, autoimmunitet och immunbristsjukdomar.
Sjukdomen leder ofta till kronisk hosta, ökad slemproduktion och luftvägsobstruktion. Orsakerna varierar och kan inkludera tidigare luftvägsinfektioner, autoimmuna sjukdomar eller medfödd immunbrist.
Antalet drabbade patienter i EU uppskattas till mellan 400 000 och tre miljoner.
Patienterna upplever vanligtvis mellan en och fyra försämringsperioder per år med en fortskridande minskning av lungfunktionen, minskad livskvalitet och ökad dödlighet.
Det finns för närvarande inga godkända läkemedel utan patienter är beroende av behandling för att rensa luftvägarna, antibiotika och antiinflammatoriska läkemedel.
Brinsupri är en tablettbehandling och den aktiva substansen är brensokatib, ett ämne som hämmar enzymet dipeptidylpeptidas 1 (DPP1). Enzymet är involverat i aktivering av neutrofiler, en typ av vita blodkroppar.
Återkommande aktivering av neutrofiler hos patienter med bronkiektasier utan cystisk fibros leder till överdriven frisättning av proteinerna neutrofilareinproteaser (NSP) som orsakar luftvägsväggskador, överdriven slemproduktion, kronisk inflammation och nedsatt immunförsvar hos patienterna.
Genom att hämma DPP1 förhindrar brensokatib aktivering av NSP och därmed minskar deras skadliga aktivitet i lungorna.
Expertkommitténs granskning av ansökan om godkännande för försäljning har skett enligt en påskyndad tidsplan eftersom Brinsupri anses vara av stort folkhälsointresse.
Rekommendationen bygger på resultaten av en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk prövning på 1 767 patienter.
Patienter som fick Brinsupri hade 19,4 procent färre försämringsperioder än placebogruppen. Andelen som slapp försämringsperioder ett år eller mer var också signifikant högre i Brinsuprigruppen.
Yttrandet kommer nu att skickas till Europeiska kommissionen för beslut. Om EU-kommissionen följer rekommendationen blir Brinsupri det första godkända läkemedlet för behandling av bronkiektasier utan cystisk fibros.
När ett godkännande för försäljning har beviljats kommer beslut om pris och ersättning att ske på varje medlemsstats nivå, med beaktande av läkemedels potentiella användning inom ramen för det nationella hälso- och sjukvårdssystemet i respektive land.
