Efter två dödsfall- nu stoppas läkemedlet till vissa patienter
Två unga män har avlidit av akut leversvikt efter att ha behandlats med en genterapi för Duchennes muskeldystrofi.
- Vi har rekommenderat att man stoppar behandlingen med omedelbar verkan, säger överläkare Levi Garraway.
Roche pausar delar av användningen av läkemedlet som ges till patienter med Duchennes muskeldystrofi.
Läkemedelsbolaget Roche väljer att begränsa den kommersiella och kliniska användningen av läkemedlet Elevidys efter det att två unga män dött av akut leversvikt.
— Vi är djupt ledsna över förlusten av dessa två unga män och arbetar snabbt för att mildra eventuella risker relaterade till användningen av Elevidys, säger Levi Garraway, överläkare och chef för global produktutveckling, Roche i ett pressmeddelande.
De två männen behandlades med Elevidys som är en engångsbehandling som ges genom en intravenös engångsdos och är den första och enda godkända genterapin för patienter med Duchennes muskeldystrofi, DMD.
Duchenne är en sällsynt, ärftlig, muskelförtvinande sjukdom som drabbar främst unga pojkar och en av de allvarligaste och vanligaste formerna av muskeldystrofi hos barn, med en global incidens på cirka 1 av 5 050 pojkar vid födseln.
Enligt Socialstyrelsen drabbas ungefär 10 pojkar varje år av Duchenne i Sverige. Totalt är cirka 150–200 diagnostiserade i Sverige.
De första symtomen brukar visa sig i treårsåldern.
Alla med Duchenne kommer så småningom att förlora förmågan att gå. Oftast påverkas även hjärtat. Även andningsmusklerna försvagas, vilket leder till försämrad lungfunktion.
Behandlingen är godkänd i bland annat Brasilien, Israel, Japan och Förenade Arabemiraten
De två dödsfallen inträffade hos icke-ambulerande patienter, det vill säga patienter som inte kan gå, av totalt cirka 140 icke-ambulerande patienter som behandlats med Elevidys globalt hittills.
Det har lett till att Roche har omprövat nytta-risken för användning av Elevidys och med omedelbar verkan pausas doseringen till patienter oavsett ålder med Duchenne som inte kan gå.
— Patientsäkerhet är alltid vår högsta prioritet. Därför har vi rekommenderat att man stoppar behandlingen med Elevidys hos icke-ambulerande patienter med omedelbar verkan, säger Levi Garraway.
Nyttan-risken för Elevidys behandling hos ambulatoriska patienter, det vill säga de som kan gå, är fortsatt positiv och behandlingsvägledningen är oförändrad.
