Läkemedel mot cancer var de i särklass vanligaste nya substanserna som godkändes förra året.
Förra året godkändes 41 läkemedel som innehöll nya aktiva substanser inom EU. Det visar det europeiska läkemedelsverket, EMA:s årsrapport. Det är en minskning jämfört med 2021 då 54 nya substanser godkändes. En delförklaring till minskningen är att fler covid-relaterade läkemedel, inklusive många vacciner, godkändes under 2021, vilket drar upp siffrorna för det året. Jämförs 2022 års siffror över nya substanser med de senaste fyra åren är det tydligt att det är 2021 som sticker ut som ovanligt och att antalet nya substanser nu är tillbaka till en mer normal nivå.
Det terapiområde som 2022 var hetast och där, i särklass, flest nya substanser har godkänts är cancerområdet. Hela tolv av de 41 nya substanserna är cancerläkemedel, eller närmare tre av tio. Av särskild betydelse för folkhälsan lyfter EMA fram Carvykti (ciltakabtagen-autoleucel) för vuxna patienter med recidiverande och refraktärt multipelt myelom; Ebvallo (tabelekleucel) för behandling av en ovanlig blodcancer och Kimmtrak (tebentafusp) mot en ögoncancer som kallas uvealt melanom.
Inom neurologi lyfter myndigheten särskilt fram läkemedlet Upstaza (eladokagen-exuparvovek), ett genterapeutiskt läkemedel för patienter över 18 månader med en klinisk, molekylär och genetiskt bekräftad diagnos på brist på aromatisk L-aminosyra dekarboxylas (AADC) med en svår fenotyp.
För terapiområdet metabolism menar EMA att tre av de fyra nya substanserna är särskilt betydelsefulla för folkhälsan. Det handlar dels om Mounjaro (tirzepatid), en GLP-1- och GIP-receptoraktiverare mot typ-2 diabetes, dels om Xenopozyme (olipudas alfa), en enzymersättningsterapi för behandling av symtom utanför centrala nervsystemet vid surt sfingomyelinas‑brist (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) hos barn och vuxna med typ A/B eller typ B, samt Zokinvy (lonafarnib), den första behandlingen någonsin mot progeroidsyndrom, en mycket ovanlig genetisk sjukdom som resulterar i förtida åldrande och död.
Inom hematologi slutligen lyfter den europeiska myndigheten fram det som kommit att kallas ”världens dyraste läkemedel” Hemgenix (etranakogen-dezaparvovek). Den första genterapibehandlingen mot hemofili B kostar i USA runt 36 miljoner kronor för en engångsbehandling, som visserligen antas vara botande. I Sverige finns ännu inget pris.
Ingen av dessa nya behandlingar tillhandahålls ännu i Sverige.
Den europeiska godkännandemyndigheten lyfter också fram fem existerande läkemedel som fick helt nya indikationer godkända under året, något som innebär att de kan användas till helt nya patientgrupper. Den kanske mest kända är diabetesmedlet Jardiance (empagliflozin) som fick den nya indikationen behandling av vuxna med symtomatisk kronisk hjärtsvikt. Andra läkemedel som fick utökade indikationer på liknande sätt under förra året är Adcirca (tadalafil), Dupixent (dupilumab), Xydalba (dalbavancin) och Jakavi (ruxolitinib).
Läs mer>> Statistik från EMA 2015-2022.
