Gå till innehållet

När du använder denna sida accepterar du vår användning av cookies. Mer information.

Fack- och professionstidningen från Sveriges Farmaceuter

NT-rådet öppnar för genterapi mot Skelleftesjukan

NT-rådet rekommenderar flera nya behandlingsalternativ för personer med den så kallade Skellefteåsjukan, rapporterar Dagens medicin.

Skellefteåsjukan, eller familjär amyloidos polyneuropati, (FAP) är en svår ärftlig sjukdom som drabbar ett fåtal personer i Norrbotten och Västerbotten. Sjukdomen orsakar bland annat förlamning och är dödlig. Nya behandlingar finns men de är mycket kostsamma.

Nu har NT-rådet beslutat om en rekommendation till regionerna när det gäller läkemedelsbehandling för sjukdomen. Nationella avtal har också slutits mellan regionerna och läkemedelstillverkarna enligt Dagens medicin.

Rekommendationerna gäller bland annat de nya genterapierna Tegsedi (inotersen) och Onpattro (patisiran). Den förstnämnda är den som rekommenderas i första hand om patienten inte svarat på de bromsmediciner som finns, Vyndaqel (tafamidis) och diflunsial. NT-rådet ber regionerna att generellt avstå behandling med Onpattro, eftersom det inte bedöms som tillräckligt kostnadseffektivt.

Behandling under ett år med Tegsedi bedöms kosta cirka 3,1 miljoner kronor. NT-rådets ordförande Gerd Lärfars säger till Dagens medicin att cirka 10-20 patienter kommer att få den nya behandlingen närmaste året. Totalt är cirka 300-450 personer drabbade av sjukdomen i någon form.

Andra läser